Cette fois, les deux nouvelles visent à ralentir la maladie de Parkinson plutôt qu’à en soulager les symptômes après coup. La première est un vaccin qui entraîne le système immunitaire à éliminer une protéine toxique que l’on croit être un moteur de la maladie. La seconde est un médicament oral qui vise l’inflammation du cerveau. Ni l’un ni l’autre ne peut encore vous être prescrit, mais les deux méritent d’être racontés parce qu’ils s’attaquent à la maladie elle-même, et pas seulement à ses symptômes.

Actualité 1

Un vaccin expérimental qui élimine une protéine toxique obtient le statut de voie accélérée de la FDA

🔍 Ce qui s’est passé

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé le statut de voie accélérée — une désignation destinée à accélérer le développement et l’examen de traitements prometteurs pour des maladies graves — à ACI-7104, un vaccin expérimental mis au point par l’entreprise biopharmaceutique suisse AC Immune. La FDA a aussi autorisé une demande permettant à un essai européen en cours de s’étendre à des sites aux États-Unis. ACI-7104 agit comme une immunothérapie active : il utilise une protéine fabriquée en laboratoire qui ressemble à l’ alpha-synucléineUne protéine présente normalement dans les neurones. Sous sa forme mal repliée et agglutinée, elle est considérée comme endommageant les neurones et contribuant à la maladie de Parkinson. Les traitements par anticorps et les vaccins visant à l’éliminer font l’objet de recherches actives.En savoir plus pour entraîner le système immunitaire à produire des anticorps contre sa forme toxique et agglutinée, dans le but de ralentir ou de prévenir la perte de nouvelles cellules nerveuses.

La décision de voie accélérée s’appuie sur les résultats intermédiaires de l’essai de phase 2L’étape qui recueille des premières données sur l’efficacité réelle d’un médicament, tout en continuant à surveiller son innocuité.En savoir plus en cours (appelé VacSYn), chez les 34 premiers participants : le vaccin était sûr et bien toléré, et toutes les personnes qui l’ont reçu ont développé des anticorps contre l’alpha-synucléine agglutinée. Parmi celles qui ont reçu une dose plus élevée, le taux d’alpha-synucléine agglutinée mesuré dans le liquide céphalorachidien a chuté d’environ 51 % après la série initiale de traitement. Les effets secondaires les plus fréquents étaient des réactions au point d’injection (56 %), des maux de tête (15 %) et de la fatigue (12 %), décrits comme généralement légers et de courte durée.

“La désignation de voie accélérée et l’autorisation d’essai clinique de la FDA sont des réalisations importantes pour ACI-7104, compte tenu de son potentiel à répondre à un besoin considérable et non comblé dans la maladie de Parkinson. Nous avons hâte de travailler étroitement avec la FDA à mesure que nous ferons progresser ACI-7104 dans son développement clinique en cours, vers ce qui pourrait devenir une option de traitement dont les personnes atteintes ont grand besoin.”
— Dr Martin Zügel, chef de la direction par intérim d’AC Immune
Lire l’article original (Parkinson's News Today)

✅ Pour vous

Il s’agit d’un vaccin qui vise le processus même de la maladie — éliminer une protéine toxique — plutôt que la gestion des symptômes après coup. L’essai en cours l’évalue auprès d’environ 150 adultes, âgés de 40 à 75 ans, qui en sont à peu près à leur première année après le diagnostic. Les résultats complets de cette première étape sont attendus au second semestre de 2026.

Il s’agit encore d’un essai de phase 2 qui évalue l’innocuité et la réponse immunitaire, et non d’une preuve qu’il ralentit la maladie de Parkinson telle qu’on la vit au quotidien. Le statut de voie accélérée accélère le processus d’examen de la FDA — il ne signifie pas que l’efficacité du traitement a été démontrée.

🙋 Pour votre proche aidant

Le mot « vaccin » peut donner l’impression que la chose est plus avancée qu’elle ne l’est — celui-ci demeure une injection administrée sur 18 mois dans le cadre d’un essai en cours, et non une piqûre unique. Si vous êtes curieux de savoir si un essai comme celui-là recrute près de chez vous, la section Essais cliniques vaut la peine d’être consultée de temps à autre.

Actualité 2

Un nouveau médicament oral a soulagé à la fois les symptômes moteurs et non moteurs dans un essai précoce

🔍 Ce qui s’est passé

Le bezisterim, un médicament oral mis au point par l’entreprise de biotechnologie BioVie, a montré une amélioration significative par rapport à un placebo dans un essai de phase 2 appelé SUNRISE-PD. L’essai a recruté 57 personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce qui n’avaient pas encore commencé la lévodopa, en leur donnant du bezisterim ou un placebo pendant environ trois mois. Contrairement à la lévodopa, qui fournit au cerveau davantage de matière première pour fabriquer de la dopamine sans changer le cours de la maladie, le bezisterim est conçu pour atténuer l’inflammation du cerveau, dont on pense qu’elle contribue à faire progresser la maladie de Parkinson.

L’objectif principal de l’essai — montrer une variation des marqueurs sanguins de l’inflammation — a été atteint, et le bezisterim a aussi nettement surpassé le placebo sur la MDS-UPDRSUne échelle qui évalue les symptômes moteurs et non moteurs de la maladie de Parkinson ainsi que leur effet sur la vie quotidienne. Elle est utilisée autant par les médecins que par les personnes atteintes et la FDA pour juger de l’efficacité d’un traitement.En savoir plus, y compris la partie qui évalue précisément les symptômes moteurs. Il a aussi devancé le placebo sur une mesure combinée des symptômes non moteurs — sommeil, fatigue et problèmes connexes — où la plupart des personnes sous bezisterim se sont maintenues ou améliorées, alors que le groupe placebo avait tendance à se détériorer. L’amélioration était plus marquée chez les participants ayant un taux de plaquettes élevé, un signe qui pourrait, selon l’entreprise, refléter une inflammation plus importante dans l’organisme; le bezisterim a été bien toléré, sans problème d’innocuité grave rapporté.

“Les symptômes non moteurs comme les troubles du sommeil, la fatigue et le dysfonctionnement du système nerveux autonome sont systématiquement cités parmi les préoccupations les plus lourdes et les moins prises en charge chez les personnes qui vivent avec la maladie de Parkinson. Les résultats de cet essai pourraient représenter une avancée significative dans le traitement de la maladie de Parkinson et aider à combler un besoin important et non satisfait dans les soins.”
— James Beck, Ph. D., directeur scientifique de la Parkinson's Foundation
Lire l’article original (BioSpace)

✅ Pour vous

Si les symptômes non moteurs comme un mauvais sommeil ou la fatigue vous ont semblé plus difficiles à faire prendre en charge que le tremblement ou la raideur, voici un médicament qui a été spécifiquement conçu en pensant à ces symptômes, en plus des symptômes moteurs.

Il s’agit de résultats préliminaires d’un petit essai de validation de principe auprès de 57 personnes, et non d’une étude terminée et évaluée par les pairs. BioVie indique que ces résultats orienteront la conception d’un futur essai de phase 3 — l’étude plus vaste qui devrait réussir avant que cela puisse devenir un traitement approuvé.

🙋 Pour votre proche aidant

Les troubles du sommeil, la fatigue et les autres symptômes non moteurs sont souvent ceux qu’on ne mentionne pas en consultation, parce qu’ils ne semblent pas aussi « liés à la maladie de Parkinson » que le tremblement. Cet essai rappelle qu’ils sont de plus en plus une cible directe des nouveaux traitements, alors ça vaut la peine de continuer à en parler.


Ce que vous pouvez faire maintenant

Ces deux nouvelles visent le processus de la maladie plutôt que ses seuls symptômes, mais toutes deux ont encore besoin d’essais plus vastes — ou, pour le vaccin, du reste de celui-ci — avant de devenir quelque chose qui vous soit réellement prescrit. Si l’une ou l’autre vous semble pertinente, ça vaut la peine d’en glisser un mot à votre prochain rendez-vous : « j’ai lu sur un traitement qui vise [l’inflammation / l’élimination de cette protéine] — est-ce que ça vaudrait la peine que je le surveille? »

Cet article est un résumé en langage simple, rédigé par ParkinON, de recherches et de nouvelles récemment publiées. Il ne remplace pas un diagnostic ou un traitement médical, et ne dit rien du statut d’approbation ou de disponibilité d’un traitement là où vous vivez. Si vous avez des questions sur un nouveau traitement, veuillez en discuter avec votre équipe soignante.