Cette fois, nous couvrons deux avancées de recherche visant à ralentir ou à arrêter la progression de la maladie elle-même, et non seulement à soulager les symptômes. La première est une thérapie à base de cellules souches conçue pour remplacer carrément les neurones dopaminergiques endommagés, qui vient de recevoir le statut de voie accélérée aux États-Unis. La seconde est une recherche fondamentale qui identifie, pour la première fois, la voie qu’utilise une protéine toxique pour pénétrer dans des neurones sains. Aucune des deux n’est près de devenir un traitement concret, mais toutes deux indiquent la direction que pourraient prendre les futures thérapies.
Une thérapie à base de cellules souches prête à l’emploi qui remplace les neurones dopaminergiques endommagés obtient le statut de voie accélérée de la FDA
🔍 Comment on en est arrivé là
XS411, une thérapie à base de cellules souches développée par l’entreprise chinoise XellSmart, a reçu la désignation de voie accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. XS411 est une thérapie cellulaire qui utilise des cellules souches pluripotentes induites (CSPi) pour préfabriquer des neurones produisant de la dopamine, qui sont ensuite transplantés dans les zones endommagées du cerveau — un format « prêt à l’emploi », c’est-à-dire que les cellules n’ont pas besoin d’être cultivées fraîchement pour chaque personne. Elle a reçu l’approbation d’un médicament expérimental (IND) de la FDA américaine en janvier 2025, et les autorités réglementaires chinoises ont autorisé des essais cliniques en avril de la même année; le recrutement pour un essai de phase 2L'étape qui recueille des premières données sur l'efficacité réelle d'un médicament, tout en continuant à surveiller son innocuité.En savoir plus en Chine est déjà terminé.
Cette désignation de voie accélérée s’appuie sur les résultats de l’ essai de phase 1L'étape la plus précoce d'un essai clinique, qui vérifie si un médicament est sûr. Elle est généralement menée auprès d'un petit nombre de personnes et examine l'innocuité avant l'efficacité.En savoir plus — les participants ayant reçu la transplantation l’ont bien tolérée sans effets secondaires graves, la durée de bénéfice de leur médicament actuel (lévodopa) s’est allongée, les symptômes moteurs sont devenus moins sévères, et la qualité de vie s’est améliorée. L’imagerie cérébrale a confirmé que les cellules transplantées avaient survécu et produisaient de la dopamine.
✅ Pour vous
Si le bénéfice de votre médicament actuel s’estompe de plus en plus tôt, c’est exactement le problème que ce type de thérapie à base de cellules souches vise ultimement à résoudre. Cela dit, elle en est encore aux essais cliniques, et aucun échéancier n’existe quant à sa disponibilité éventuelle ici.
🙋 Pour votre proche aidant
« Thérapie à base de cellules souches » peut sonner comme un traitement achevé, mais il s’agit d’une procédure chirurgicale qui consiste à transplanter des cellules directement dans le cerveau, et elle en est encore aux essais cliniques. Si vous êtes curieux des essais cliniques qui recrutent ici, consulter de temps à autre le menu Essais cliniques est une façon de rester informé.
Des chercheurs de Yale identifient comment une protéine toxique pénètre d’abord dans les neurones
🔍 Comment on en est arrivé là
Des chercheurs de l’Université Yale ont testé plus de 4 400 protéines présentes à la surface des neurones et en ont identifié deux — mGluR4 et NPDC1 — qui agissent comme la voie d’entrée qu’utilise l’ alpha-synucléineUne protéine présente normalement dans les neurones. Sous sa forme mal repliée et agglutinée, elle est considérée comme endommageant les neurones et contribuant à la maladie de Parkinson. Les traitements par anticorps et les vaccins visant à l'éliminer font l'objet de recherches actives.En savoir plus mal repliée pour pénétrer dans des neurones sains, en publiant leurs résultats dans la revue Nature Communications. Les deux protéines ont aussi été confirmées présentes dans les neurones producteurs de dopamine de la substance noire, la région du cerveau la plus touchée par la maladie de Parkinson.
Lorsque les chercheurs ont bloqué la fonction de ces deux protéines chez la souris, la propagation de la protéine toxique dans les neurones a chuté nettement et la progression de la maladie a ralenti de façon marquée. Le Dr Stephen Strittmatter, qui a dirigé la recherche, a déclaré que le développement d’un médicament ciblant mGluR4 en particulier est réaliste — mGluR4 est déjà une cible utilisée dans le développement de médicaments pour d’autres maladies, ce qui pourrait aider à accélérer le développement d’une nouvelle thérapie.
✅ Pour vous
Ce n’est pas un traitement que vous pouvez obtenir dès maintenant, mais cela indique la possibilité d’un futur médicament ciblant la « voie » même qu’emprunte la maladie de Parkinson pour se propager dans le cerveau. Nous continuerons à couvrir les nouvelles sur les traitements visant à ralentir la progression à mesure qu’elles se développeront.
🙋 Pour votre proche aidant
Si vous avez entendu dire que « la maladie de Parkinson se propage dans tout le cerveau », cette recherche est la première à montrer, de façon concrète et détaillée, exactement par quelle voie cela se produit. Ce type de recherche fondamentale est ce qui finit par mener à de véritables nouveaux traitements, alors ça vaut la peine de suivre l’évolution de ce domaine.
Ce que vous pouvez faire maintenant
Ces deux découvertes visent à ralentir ou à arrêter la progression de la maladie elle-même, mais la thérapie à base de cellules souches doit encore passer par d’autres essais cliniques, et la recherche sur cette voie en est encore au stade des études chez la souris. Si l’une ou l’autre vous semble pertinente, demander à votre équipe soignante les dernières nouvelles sur les essais cliniques lors de votre prochain rendez-vous est une bonne façon de faire un suivi.
Cet article est un résumé en langage simple, rédigé par ParkinON, de recherches et de nouvelles récemment publiées. Il ne remplace pas un diagnostic ou un traitement médical, et ne reflète pas le statut d’approbation ou de disponibilité dans un pays en particulier. Veuillez discuter avec votre équipe soignante de toute question concernant de nouveaux traitements.